Rzad obieca rodzice chorych dzieci czekaja. Kiedy podskorny lek na hemofilie bedzie refundowany

Ciężka postać hemofilii powoduje, że już u niemowląt nawet codzienne czynności, jak do stawów, mięśni czy mózgu. Rodzice od miesięcy apelowali, że . Mowa tutaj o niemowlętach, u których poziom czynnika VIII krzepnięcia spada poniżej 1 procenta, co sprawia, że do poważnych wylewów może u nich dojść samoistnie. W takich sytuacjach dzieci muszą otrzymywać czynnik dożylnie, w częstotliwości nawet co dwa dni, w warunkach szpitalnych. Z kolei i nie wymaga każdorazowej wizyty w placówce medycznej. W październiku br. Ministerstwo Zdrowia z . W związku z rosnącą liczbą zgłoszeń sugerujących opieszałość w tej kwestii, do sprawy włączyła się także Rzeczniczka Praw Dziecka. "Wpływają do mnie informacje od rodziców tych dzieci mówiące o braku możliwości podjęcia wspomnianego leczenia" - napisała Monika Horna-Cieślak, która już na temat dostępu dzieci kwalifikujących się do leczenia emicizumabem w ramach programu lekowego. Media społecznościowe w ostatnich tygodniach pełne były kolejnych apeli rodziców o interwencję w sprawie dostępu do leku podskórnego, a tym częstsze stały się one po pierwszych doniesieniach o sześciomiesięcznym dziecku z ciężką postacią hemofilii, które trafiło do szpitala w związku z wylewem do mózgu: "Leku podskórnego zagwarantowanego przez państwo od 1 lipca 2024 roku dzieciom chorym na hemofilię ciągle brak! , a próby uzyskania jakiejkolwiek odpowiedzi od Programu Lekowego pozostają bez odpowiedzi" - pisze rodzic jednego z chorych dzieci w mediach społecznościowych. To tylko jeden przykład tego typu zapytań. W tym konkretnym przypadku to Instytut Matki i Dziecka jest jednostką koordynującą program lekowy "Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B". Stanowisko dr Magdaleny Wysockiej jest jednoznaczne. Pełnomocniczka dyrektora Instytutu Matki i Dziecka ds. programów lekowych medycznych i badań przesiewowych tłumaczy, że Także Ministerstwo Zdrowia w przesłanej nam odpowiedzi zapewnia, ze nie potrwa to już długo: "Obecnie trwa procedura zmierzająca do ogłoszenia postępowania przetargowego. " - informuje Interię Biznes biuro komunikacji MZ. Oficjalnej odpowiedzi udzielił także Instytut Matki i Dziecka: "Rozumiemy niepokój rodziców związany z leczeniem ich dzieci, jednak chcielibyśmy podkreślić, że Z kolei dr Magdalena Wysocka zapewnia nas, że wszystko idzie zgodnie z planem, a nawet okres wakacyjny nie był przeszkodą. - Muszę powiedzieć, że kiedy pojawiła się informacja o refundacji leku podskórnego, ja - mówi Interii Biznes i dodaje: - Pewną informację, kiedy jest planowane otwarcie ofert, będziemy mogli podać, gdy będzie ogłoszone postępowanie przetargowe, a mam nadzieję, że w najbliższych dniach takie ogłoszenie się pojawi. Chodzi o czas, gdy do programu lekowego będą mogły zgłaszać się firmy. Dr Wysocka przypomina, że od dnia ogłoszenia przetargu do zamknięcia naboru ofert. Ten termin może zostać jednak wydłużony, bo firmy startujące w przetargu mogą zadawać pytania. Wówczas termin ten może być dłuższy o kilka dni lub nawet kilka tygodni. Konieczny jest bowiem czas na . Mowa o pełnomocnictwach ze szpitali i całym szeregu prac, które co do zasady muszą pozostać tajne. Nadal jednak wielu rodziców uważa, że cały trwa zbyt długo. Pełnomocniczka dyrektora Instytutu Matki i Dziecka ds. programów lekowych medycznych i badań przesiewowych , zgodnie z przepisami prawa. - My wiemy, że ten lek jest oczekiwany przez rodziców, jednak procedury wymagają czasu. Pierwszy przetarg na nowy lek zawsze trwa dłużej. Kolejny jest zawsze szybszy - dodaje dr Wysocka. Na nasze pytanie, czy jest szansa, że podskórny lek będzie dostępny dla małych pacjentów jeszcze przed końcem roku, nie wyklucza takiego scenariusza. Proste wyliczenia pokazują, że . Zakładając, że przetarg ruszy w ciągu najbliższych dni, a proces składania ofert nie wydłuży się znacząco, trzeba liczyć się z tym, że podskórny lek na hemofilię . Najnowszy projekt listy leków refundowanych, który obowiązuje od 1 , zmienił program lekowy B.15: "Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B". W myśl nowych przepisów i to niezależnie od rodzaju profilaktyki u tych pacjentów. Wspomniany lek w 2018 r. został dopuszczony do obrotu w krajach Unii Europejskiej, a od marca 2020 r. był dostępny w Polsce, jednak dla węższej grupy pacjentów.